骨髓增生異常綜合征的治療主要是根據具體分型和國際預后積分系統ipss積分進行預后的評估，指導治療。對于低危的mds患者治療上主要是改善生活質量，采用支持治療，促進造血，去甲基化治療和生物反應調節劑的治療。支持治療就是包括輸血、輸血小板、打升白針和抗感染這方面的治療。
促進造血治療就是可以運用雄激素、司坦唑醇、造血生長因子、tpo或者是Epo、b細胞局洛刺激因子等等改善患者的造血功能。對于有五q減綜合征的患者，可以用沙利度胺或者來那度胺取得比較良好的效果，但是免疫抑制劑主要適用于低微的mds患者，對于中高危的mds患者，主要是改善患者的自然病程，采用去甲基化的藥物，主要是地西他濱或者阿扎胞苷來改變基因的表達，從而減少輸血量和提高生活質量，延遲急性白血病轉換的可能性。
另外，對于臟器功能比較良好的mds患者或者比較年輕的，可以考慮使用聯合化療，比如可以用安華類的藥物聯合阿糖胞苷，也可以用于預激化療可以使用患者得到比較好的緩解。mds的患者化療后骨髓抑制期時比較長的，在這個期間要加強支持治療和隔離治療的。mds唯一可以治愈的方法就是異基因造血干細胞移植，對于ipss積分為高危的患者，第一步是考慮是否適合移植，尤其是年輕的、原始細胞增多的、半有預后不良染色體核型，這是首選異基因造血干細胞移植的。
