偏頭痛的病因，仍然不明確，約50%的患者有家族史，女性患者則傾向于在月經來潮前后發病。有15%的女性，偏頭痛患者，僅在月經前后發生，即所謂真性，經期偏頭痛，至懷孕以后發作減少，其中75%到80%在孕期停止發作。提示發作可能與內分泌或水潴留有關，精神緊張，過度勞累，強光刺激，烈日照射，低血糖應用擴血管藥物或使用高酪胺食物，如巧克力，柑橘及酒精類飲料，均可誘發偏頭痛發作。偏頭痛的發病機制，尚不清楚，大體上分為血管源性學說和神經源性學說。
1.血管源性學說，患者服用麥角胺后，顳動脈波動幅度降低，同時伴隨頭痛的環節，由此認為，典型偏頭痛有顱內動脈收縮，局部血流減少，導致視覺改變，感覺異常或輕度偏癱先兆癥狀，繼而，顱內及顱外動脈擴張，出現頭痛。
2.神經源性學說，偏頭痛的病變源于中樞神經系統，內分泌改變，及血管收縮障礙，是一種繼發現象，及偏頭痛的血管性表現是，繼發于神經中樞釋放。偏頭痛呈現的各種復雜癥狀是大腦皮質功能紊亂的結果，可能是原發于下丘腦、間腦水平的腦部閾值障礙，偏頭痛患者，多有遺傳傾向，使發病閾值降低，在各種環境因素及誘發因素影響下，可導致腦部閾值進一步下降，通過一系列改變，最終形成偏頭痛發作。
